Patisiran

Patisiran
Nombre (IUPAC) sistemático
Nombre IUPAC Iupac_cadena
Identificadores
Número CAS	1420706-45-1
Código ATC	N07XX12
Código ATCvet	No adjudicado
Datos químicos
Fórmula	C412H520N148O290P40
Peso mol.	13424.346 g/mol
Datos clínicos
Nombre comercial	Onpattro®
Uso en lactancia	Moderadamente seguro. Usar solo si el beneficio potencial justifica el riesgo potencial para el bebé. (en todos los países)
Cat. embarazo	X. Restricción total del uso del fármaco. Los riesgos superan los beneficios potenciales (EUA)
Estado legal	Grupo IV (Medicamentos expedidos mediante receta médica, autorizados para su venta exclusivamente en farmacias.) (MEX)
Vías de adm.	Intravenosa por perfusión
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Patisiran es un fármaco aprobado por la FDA el 10 de agosto de 2018^[1]​ para tratar la polineuropatía causada por la enfermedad amiloidosis hereditaria por transtiretina.^[2]​ El fármaco fue desarrollado por la compañía Alnylam,^[3]​ de Cambridge, Massachusetts. Aunque la compañía inició operaciones en 2002, el fármaco fue descubierto en 1998. Se ha descrito como pequeño ARN interferente encapsulado dentro de nanopartículas lipídicas.^[4]​

1. ↑ U.S. Food and Drug Administration (Agosto de 2018). «FDA approves first-of-its kind targeted RNA-based therapy to treat a rare disease» (en inglés). 
2. ↑ Ledford, Heidi (Agosto de 2018). «Gene-silencing technology gets first drug approval after 20-year wait». Nature (en inglés). 
3. ↑ «Alnylam Pharmaceuticals, Inc.» (en inglés). 
4. ↑ Staff (Agosto de 2018). «Patisiran MeSH Supplementary Concept Data 2018» (en inglés). U.S. National Library of Medicine.